El objetivo principal del tratamiento es reducir los síntomas y prevenir complicaciones. Algunas opciones de tratamiento incluyen:
- Terapia de reemplazo enzimático: implica la administración de la enzima faltante para descomponer el glucocerebrósido acumulado.
- Terapia de reducción del sustrato: se utiliza para disminuir la producción de glucocerebrósido en el cuerpo.
- Terapia de chaperonas farmacológicas: consiste en el uso de medicamentos que ayudan a que la enzima defectuosa funcione mejor.
Para el tratamiento de la Enfermedad de Gaucher el Fondo Nacional de Recursos brinda la terapia de reemplazo enzimática tipo I con Velaglucerasa alfa.